Lo studio clinico di Fase I ha lo scopo di identificare eventuali effetti indesiderati sull’uomo che non possono essere riconosciuti negli studi preclinici eseguiti in vitro e nell’animale e valutare la tossicità del farmaco per arrivare a definire la dose da utilizzare negli studi clinici successivi.
In questo tipo di studio il farmaco (ma anche l’intervento chirurgico, nel qual caso si parla di studio pilota) viene utilizzato per la prima volta nell’uomo. Ci sono grandi incertezze, perché si potrebbero verificare effetti inattesi, anche gravi, e le probabilità di un beneficio per il paziente sono abbastanza basse. Per le incertezze sugli effetti del farmaco alle varie dosi, gli studi clinici di Fase I sono condotti con molta prudenza e solo in centri specializzati.
È fondamentale pertanto ricevere un’informazione molto approfondita per non generare grandi aspettative sulla probabilità di trarne beneficio.

In questa fase è importante valutare la tossicità del farmaco e stabilire le dosi e tempi con cui può essere somministrato. Per tutti questi motivi si procede con molta cautela, iniziando con dosi molto basse, aumentandole in gruppi successivi di pazienti.
Le persone candidabili a questo tipo di studio sono volontari sani - che decidono di partecipare agli studi clinici perché desiderano contribuire alla ricerca in medicina e aiutare altri pazienti - oppure persone malate per le quali non sono disponibili trattamenti efficaci e per le quali lo studio stesso può rappresentare un’opportunità di ricevere un trattamento potenzialmente efficace.