Uno studio osservazionale, differentemente da uno studio clinico interventistico, non modifica la pratica clinica ordinaria, ma la osserva raccogliendo informazioni, al fine di analizzare al meglio cosa succede nella pratica quotidiana in termini di comportamento dei medici e delle strutture sanitarie e di risultati delle cure. I risultati di questi studi sono fondamentali per offrire una migliore qualità di assistenza ai pazienti, per verificare l’efficienza del sistema sanitario e i suoi costi.
I dati raccolti in questi studi possono risultare talvolta utili per lo sviluppo di un nuovo esame diagnostico o un nuovo trattamento.

Negli studi osservazionali vengono utilizzate soprattutto informazioni sul paziente già normalmente raccolte per scopi clinici o amministrativi (dati anagrafici, risultati di esami di routine).
In certi casi, per gli scopi dello studio, può essere necessaria l’esecuzione di esami non previsti dalla normale pratica clinica che possono essere eseguiti solo col consenso del paziente.
Per conservare il carattere “osservazionale” dello studio, i risultati di questi esami extra non sono utilizzati per cambiare la terapia corrente del paziente.In ogni caso gli studi osservazionali sono organizzati in modo da minimizzare i rischi che comunque non possono in nessun modo avere un impatto sulla malattia del paziente.