La protezione dei pazienti, o più in generale dei soggetti, dai rischi legati a una sperimentazione clinica si basa su una serie di requisiti e procedure, tutti normati da leggi o circolari ministeriali.

Il Protocollo dello studio è il documento ufficiale che descrive in dettaglio perché si fa la sperimentazione clinica e come si svolgerà.

L’inclusione o meno in uno studio clinico è soggetta alla valutazione da parte dello sperimentatore della presenza o meno, nel candidato, di alcuni criteri prestabiliti da chi ha disegnato lo studio. Questi criteri sono stabiliti sulla base del principio rischio/beneficio basandosi sulle informazioni disponibili sul trattamento, con l’obiettivo di scegliere i pazienti che hanno maggiori possibilità di avere beneficio e meno rischi di avere problemi dal trattamento. Per esempio, se voglio testare l’efficacia di un farmaco che riduce il rischio di ictus agendo sul colesterolo, non potrò includere nello studio tutti i pazienti che sono a rischio di ictus ma solo quelli che sono a rischio di ictus e che hanno valori elevati di colesterolo. Analogamente se il trattamento in studio può causare effetti collaterali seri nei pazienti diabetici sopra i 60 anni, potrebbero essere esclusi pazienti diabetici di età superiore ai 60 anni - anche se a rischio di ictus e con il colesterolo elevato - a causa del rischio aumentato di effetti collaterali in questa tipologia di pazienti.

Ogni studio clinico, specie se sperimentale, deve essere approvato da un Comitato Etico che ha il compito di vigilare sulla protezione e sulla tutela dei diritti dei pazienti. Questo Comitato non dipende dall’ospedale in cui si svolge la sperimentazione, non è composto solo da medici, e include anche rappresentanti dei malati.

Lo sviluppo in fasi (fase I, II, III, IV) rappresenta uno strumento di protezione dei soggetti, e il Comitato Etico deve assicurarsi che negli studi iniziali, cioè di fase I e II siano inseriti solo pazienti che hanno esaurito le possibilità terapeutiche, per i quali i rischi di tossicità dovrebbero essere compensati dalla possibilità che il trattamento sperimentale sia efficace.

La maggior parte degli studi prevede che nel corso dello studio, a intervalli prestabiliti, vengano analizzati i risultati intermedi dello studio per verificare se i presupposti che lo giustificavano sono ancor validi (analisi ad interim).

Esiste un sistema di segnalazione degli eventi avversi e di vigilanza da parte del Ministero della Salute che garantisce la tempestiva rilevazione di tossicità gravi o inattese, con la possibilità di intervenire per ridurre i rischi per i pazienti inseriti in uno studio, che può andare dall’esclusione del paziente dallo studio, alla modificazione del protocollo sperimentale fino a, in certi casi, all’interruzione della sperimentazione.